Indee实验室与悉尼大学合作研究用于治疗血癌的转基因细胞

新南威尔士州政府已向Indee Labs拨款50万澳元，与悉尼大学合作，消除对病毒的需求，以创造出可以治愈某些形式血癌的转基因细胞。使用

病毒是细胞疗法治疗癌症的主要障碍，因为它增加了产生疗法的成本和复杂性。用Indee提出的方法进行简化，可以使整个过程更快、更便宜、更容易获得。

新州卫生部长布拉德哈扎德(Brad Hazzard)议员今天宣布，新州医疗设备基金意味着合作伙伴可以开发一种可以大规模改变或“转染”细胞进行基因治疗的技术。澳大利亚Indee实验室首席执行官沃伦麦肯齐(Warren McKenzie)博士表示，目前的基因疗法制造速度太慢，成本太高，制造规模甚至不能满足全球需求的一小部分。

Indee Labs Australia首席执行官沃伦麦肯齐博士(Dr Warren McKenzie)表示：“我们正在解决的问题是，目前的基因疗法生产速度太慢、成本太高，制造规模甚至无法满足全球需求的一小部分。”该公司没有使用病毒将遗传物质运送到细胞中，而是使用一种设备(微流控涡旋脱落模块)来破坏细胞膜，从而使mRNA等遗传物质进入细胞。

它已经在人类血细胞和T细胞中得到证明，实验室测试表明，它比病毒或“电穿孔”等竞争技术更快、更安全、更具可扩展性，后者涉及向细胞传递电击以打孔。在它的膜上。合作伙伴将利用这笔资金将Indee Labs的技术与电穿孔基因传递方法进行比较，用于未来由悉尼大学和Simide医学研究所医学教授David Gottlieb博士领导的临床试验。

我们非常乐观地认为，Indee方法将使我们能够迅速将本地制造的转基因T细胞引入患有血液癌症疾病的澳大利亚患者。悉尼大学医学教授大卫戈特利布(David Gottlieb)教授说，“我们非常满意Indee方法将使我们能够快速地将本地制造的转基因T细胞引入澳大利亚血液癌症患者。”“如果成功，这种方法将使我们处于有利地位，可以将这项技术应用于许多癌症患者。”基因治疗的突破

基因疗法领域有了令人震惊的发现，最终将治愈许多遗传性疾病和各种形式的癌症，但这些疗法是天文数字。例如，美国美国食品药品监督管理局批准的第一个基因疗法(诺华公司出售的Kymriah)对罕见的白血病有惊人的疗效。当传统疗法失效时，83%的25岁以下患者可以得到缓解。但价格高达64万澳元。

Yescarta是FDA最近批准的另一种基因疗法，它可以从基因上重新启动患者的免疫细胞，以杀死侵略性形式的血癌，即非霍奇金淋巴瘤。费用为50.4万澳元。麦肯齐博士说：“世界各地正在进行数百项临床试验来开发基因疗法，其中大多数都依赖于其制造过程中的基因转移步骤。”"我们估计，如果成功，大约一半的癌症死亡将得到解决."

虽然使用微湍流会降低转移基因来修饰细胞的成本，但它的真正价值是为创造新的基因疗法创造了一个极其简单的过程。如今，大多数正在开发的基因疗法依赖于工程病毒将遗传物质转移到细胞中。这些病毒“载体”可以通过静脉注射或直接输送到体内特定组织，被单细胞吸收。或者，可以在实验室环境中取出患者细胞样品并暴露于载体。

但是由病毒传播的遗传物质可能会引起问题。例如，表面呈递的病毒抗原增加了导致体内自身免疫反应的免疫原性风险。有害突变的风险意味着需要其他质量控制程序。比如美国FDA要求患者输注后15年内随访。